Un fármaco muy debatido para la enfermedad de Lou Gehrig obtuvo la aprobación de Estados Unidos, una victoria buscada desde hace mucho tiempo por los pacientes que probablemente renovará las dudas sobre el rigor científico detrás de las revisiones gubernamentales de medicamentos experimentales.

La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el medicamento de Amylyx Pharmaceuticals en base a los resultados de un pequeño estudio de etapa intermedia en el que los pacientes con la enfermedad debilitante parecían progresar más lentamente y sobrevivir varios meses más. Por lo general, la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio con resultados de supervivencia «muy persuasivos» para su aprobación.

“Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento importante para la ELA, una enfermedad potencialmente mortal que actualmente no tiene cura”, dijo en un comunicado el director de medicamentos de neurología de la FDA, el Dr. Billy Dunn.

El fármaco, Relyvrio, es el tercer medicamento aprobado en EE. UU. para la esclerosis lateral amiotrófica, o ELA, que destruye las células nerviosas necesarias para funciones básicas como caminar, hablar y tragar. Unas 20.000 personas en los EE. UU. viven con la enfermedad.

La revisión de la FDA se ha convertido en un punto álgido en debates más amplios sobre la agencia reguladora, incluido cuán flexible debe ser al revisar medicamentos para enfermedades mortales y cuánto peso debe dar a las apelaciones de los pacientes y otras voces externas.

(AP)